Le givinostat dans la dystrophie musculaire de Duchenne

Dans cet essai clinique de phase
3, multicentrique, randomisé, en double aveugle, contre placebo, des
chercheurs ont évalué l’efficacité et l’innocuité du givinostat dans le
traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Le givinostat est un
inhibiteur de l'histone désacétylase, qui pourrait aider à contrer les effets du
déficit en dystrophine. L’étude a porté sur 179 garçons d’âge médian 9,8 ans.
Les capacités fonctionnelles, évaluées par le test de la montée des quatre
marches, se sont détériorées pour les deux groupes de patients. La
détérioration était cependant moins importante avec le givinostat qu’avec le
placebo. Les effets indésirables les plus fréquents dans le groupe givinostat
étaient la diarrhée et les vomissements. Une étude de prolongation en cours
évalue l'innocuité et l'efficacité à long terme du givinostat chez les patients
atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.