Maladie de Parkinson, vers la voie de la thérapie génique ?
4 février 2022

À ce jour, la lévodopa,
convertie en dopamine via l’enzyme L-amino acid decarboxylase (AADC) est le
traitement le plus efficace pour le contrôle des symptômes moteurs de la
maladie de Parkinson (MP). Or dans la MP, la dégénérescence des neurones
dopaminergiques exprimant l’AADC résulte en une réduction de la synthèse de
dopamine à partir de la lévodopa. La majoration de posologie du traitement
associée aux traitements adjuvants s’avère nécessaire pour améliorer la
symptomatologie, incluant fluctuations motrices et dyskinésies.
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Référence scientifique
Christine CW et al. Safety of AADC Gene Therapy for Moderately Advanced Parkinson Disease: Three-Year Outcomes From the PD-1101 Trial. Neurology. 2022;98(1):e40-e50.
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