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Maladie de Parkinson, vers la voie de la thérapie génique ?

4 février 2022

Maladie de Parkinson, vers la voie de la thérapie génique ?
À ce jour, la lévodopa, convertie en dopamine via l’enzyme L-amino acid decarboxylase (AADC) est le traitement le plus efficace pour le contrôle des symptômes moteurs de la maladie de Parkinson (MP). Or dans la MP, la dégénérescence des neurones dopaminergiques exprimant l’AADC résulte en une réduction de la synthèse de dopamine à partir de la lévodopa. La majoration de posologie du traitement associée aux traitements adjuvants s’avère nécessaire pour améliorer la symptomatologie, incluant fluctuations motrices et dyskinésies.

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Référence scientifique

Christine CW et al. Safety of AADC Gene Therapy for Moderately Advanced Parkinson Disease: Three-Year Outcomes From the PD-1101 Trial. Neurology. 2022;98(1):e40-e50.

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