Vers une thérapie génique pour certaines maladies rénales

La thérapie génique dans le
traitement des maladies rénales s’avère difficile à développer. Dans cette
étude, les chercheurs ont utilisé le virus adéno-associé (AAV) comme vecteur de
thérapie génique, déjà utilisé avec succès pour cibler d’autres organes, pour
le traitement d’une maladie monogénique du podocyte rénal. La cause la plus
fréquente du syndrome néphrotique génétique infantile est la mutation du gène
du podocyte NPHS2, codant pour la podocine. Les chercheurs ont utilisé la
thérapie génique basée sur l’AAV sur des modèles murins et humains de la
maladie. Une approche prophylactique avant l’induction de la maladie a permis
chez des souris d’obtenir une amélioration de l’albuminurie, de la créatinine
plasmatique, de l'urée plasmatique, du cholestérol plasmatique, ainsi que des
changements histologiques et une meilleure survie à long terme.