Edition de gène : nouvel espoir contre l’hémophilie

Medical Genetics

Certaines maladies héréditaires, telles l’hémophilie et certains troubles métaboliques, sont caractérisées par un déficit en une protéine. Afin de rétablir la production de ces protéines, une équipe française (Inserm/Université d’Evry/Université Paris-Saclay) a développé un outil de modification du génome des cellules hématopoïétiques, à l’origine des cellules du sang. Les chercheurs ont identifié une région d’ADN pouvant recevoir de manière sûre des transgènes afin de maximiser l’expression de ces protéines, grâce à la technique CRISPR-Cas9. Ces cellules produisent ainsi des protéines thérapeutiques, avec pour but un risque minime de rejet par le système immunitaire du patient. De nouvelles études cliniques sont nécessaires afin de passer du modèle murin au modèle humain, pour que les patients puissent un jour en profiter.

Source(s) :
Nature Communication ; Inserm ;

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