Efficacité et tolérance d’un agoniste du récepteur 2 de l’orexine dans la narcolepsie de type 1

La narcolepsie de type 1 est associée à un déficit d’orexine au niveau cérébral. Dans cet essai clinique de phase 2, randomisé, contrôlé par placebo, a été évalué un agoniste sélectif oral du récepteur 2 de l’orexine (TAK-994) chez 73 patients atteints de narcolepsie de type 1. Les patients ont reçu deux fois par jour du TAK-994 (à la dose de 30, 90 ou 180 mg) ou un placebo. L’essai a été interrompu prématurément à 8 semaines en raison de l’apparition d’effets indésirables hépatiques. 44 des 56 patients qui ont reçu du TAK-994 ont présenté des effets indésirables, dominés majoritairement par des troubles urinaires. 5 patients ont présenté des élévations importantes des enzymes hépatiques et 3 patients des lésions hépatiques d’origine médicamenteuse. Sur la période de 8 semaines, le TAK-994 avait pourtant permis une amélioration clinique au niveau de la somnolence et de la cataplexie.