Efficacité et tolérance des stimulants de l’appétit chez les patients atteints de mucoviscidose

La perte chronique d’appétit dans la mucoviscidose (fibrose kystique) impacte la qualité de vie des patients et de leurs proches. Les stimulants de l’appétit sont utilisés pour aider les patients atteints d’anorexie chronique à maintenir un statut nutritionnel correct et un indice de masse corporel (IMC) optimal. Toutefois, ces agents sont connus pour leurs effets néfastes sur les fonctions cliniques. Dans ce contexte, une revue systématique de littérature a été menée pour faire le point sur l’efficacité et la tolérance des stimulants de l’appétit dans la prise en charge de l’anorexie associée à la mucoviscidose, au regard des dernières connaissances acquises dans le domaine.

Pour réaliser cette revue systématique, les chercheurs ont notamment compilé les données du Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group's Cystic Fibrosis Trials Register (jusqu’au 23 mai 2022) et celles des registres des essais cliniques (jusqu’au 10 mai 2022). Les critères de sélection étaient les essais contrôlés randomisés et quasi-randomisés des stimulants de l’appétit contre placebo, de différents stimulants de l’appétit contre l’absence de traitement, ou encore des stimulants de l’appétit à différentes doses ou modes d’administration. Les stimulants de l’appétit devaient avoir été testés sur une période minimale d’un mois chez des enfants ou des adultes atteints de mucoviscidose.

Au total, 4 essais regroupant un total de 70 participants ont été inclus, comparant deux stimulants de l’appétit (cyproheptadine hydrochloride et megestrol acetate) avec un placebo. Deux essais avaient été menés chez les enfants, les deux autres sur une cohorte mixte d’enfants et d’adultes sans que la proportion d’adultes et d’enfants ne soit spécifiquement indiquée. La durée des essais variait de trois à six mois.

La méta-analyse de deux essais (42 participants) montre que les stimulants de l’appétit peuvent entraîner une augmentation du poids à trois mois (différence moyenne de 1,25 kg entre le groupe test et le groupe placebo (95% Cl 0.45 to 2.05)) et à 6 mois pour l’un des essais (17 participants, différence moyenne de poids 3,8 kg (95% CI 1.27 to 6.33)). Aucune différence significative n’est observée entre les deux stimulants de l’appétit testés.

L’analyse des données révèle que les stimulants de l’appétit pourraient améliorer le poids et l’appétit sur le court terme (jusqu’à 6 mois). Tous les stimulants de l’appétit sont connus pour avoir des effets secondaires (troubles de la glycémie, fatigue, troubles de l’humeur, troubles hépatiques, …), des effets qui peuvent contribuer à aggraver la mucoviscidose. Malheureusement, ces effets sont insuffisamment rapportés dans les essais. Les quatre essais rapportaient des éléments sur la fonction pulmonaire sur une période de 2 à 9 mois. En considérant les données analysables, deux essais (42 participants) trouvaient que les stimulants de l’appétit ne pourraient que peu ou pas impacter le volume expiratoire maximal par seconde à 3 mois, et un essai (17 participant) trouvait un résultat similaire à 6 mois. Seulement un essai rapportait des données sur la qualité de vie, indiquant que la cyproheptadine réduisait la fatigue chez deux participants, contre aucun du groupe placebo. Une étude (25 participants) ne trouvait aucune différence dans la prise énergétique entre les stimulants de l’appétit ou le placebo à trois mois. Deux études (33 participants) rapportaient des besoins en antibiotiques additionnels à trois mois entre les stimulants de l’appétit et le placebo.

Les auteurs de l’étude ont établi que la certitude de la preuve (établie à partir de l’approche GRADE) était basse en raison du faible nombre de participants, d’un suivi incomplet ou sélectif et de risques de biais. Les essais de cette revue sont d’une taille trop faible pour déterminer si les deux stimulants de l’appétit peuvent être utilisés de manière sûre pour améliorer le poids et l’appétit chez les patients atteints de mucoviscidose. De nouvelles recherches sont nécessaires pour identifier des moyens adaptés et objectifs d’évaluation de l’appétit, mais aussi pour collecter suffisamment de données sur un nombre plus important de patients.