Fitusiran : et si on rééquilibrait la coagulation ?

Par Ana Espino | Publié le 17 avril 2026 | 4 min de lecture


L’hémophilie est une maladie génétique de la coagulation causée par un déficit en facteur VIII (hémophilie A) ou IX (hémophilie B), entraînant des saignements spontanés ou prolongés. Elle touche principalement les hommes en raison de sa transmission liée au chromosome X et représente une pathologie chronique impactant fortement la qualité de vie.

Les traitements actuels reposent majoritairement sur la thérapie de remplacement des facteurs de coagulation, administrée à la demande ou en prophylaxie. Bien que ces traitements soient efficaces, ils présentent plusieurs limites importantes : un coût élevé, des injections intraveineuses fréquentes contraignantes pour les patients, ainsi que le développement d’anticorps neutralisants (inhibiteurs) pouvant réduire leur efficacité.