Une thérapie génique dans le syndrome de Crigler-Najjar
21 août 2023
L’absence de l’enzyme uridine diphosphoglucuronate glucuronosyltransférase 1A1 chez les patients atteints du syndrome de Crigler-Najjar entraîne une hyperbilirubinémie grave non conjuguée, à l’origine de graves lésions neurologiques voire du décès. Les seuls traitements actuels sont la photothérapie…
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Référence scientifique
Lorenzo D'Antiga et al. Gene Therapy in Patients with the Crigler-Najjar Syndrome. N Engl J Med. 2023 Aug 17;389(7):620-631.
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