Maladie de Parkinson, vers la voie de la thérapie génique ?

À ce jour, la lévodopa, convertie en dopamine via l’enzyme L-amino acid decarboxylase (AADC) est le traitement le plus efficace pour le contrôle des symptômes moteurs de la maladie de Parkinson (MP). Or dans la MP, la dégénérescence des neurones dopaminergiques exprimant l’AADC résulte en une réduction de la synthèse de dopamine à partir de la lévodopa. La majoration de posologie du traitement associée aux traitements adjuvants s’avère nécessaire pour améliorer la symptomatologie, incluant fluctuations motrices et dyskinésies.