La rapamycine dans la sclérose latérale amyotrophique

Dans les études précliniques, la rapamycine cible la neuroinflammation, les lymphocytes T régulateurs et l'autophagie, des mécanismes physiopathologiques clés de la sclérose latérale amyotrophique. Cet essai multicentrique, randomisé, en double aveugle, a été mené sur 63 patients répartis 1 :1 :1 pour recevoir de la rapamycine 2 mg/m²/jour, 1 mg/m²/jour ou un placebo. Le critère de jugement principal était le nombre de patients présentant une augmentation de plus de 30 % des lymphocytes T régulateurs entre le début et la fin du traitement et n'a pas été atteint avec les traitements. Le traitement à la rapamycine était bien toléré et montrait des résultats d’innocuité rassurants chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique.