Vers une thérapie génique pour certaines maladies rénales

La thérapie génique dans le traitement des maladies rénales s’avère difficile à développer. Dans cette étude, les chercheurs ont utilisé le virus adéno-associé (AAV) comme vecteur de thérapie génique, déjà utilisé avec succès pour cibler d’autres organes, pour le traitement d’une maladie monogénique du podocyte rénal. La cause la plus fréquente du syndrome néphrotique génétique infantile est la mutation du gène du podocyte NPHS2, codant pour la podocine. Les chercheurs ont utilisé la thérapie génique basée sur l’AAV sur des modèles murins et humains de la maladie. Une approche prophylactique avant l’induction de la maladie a permis chez des souris d’obtenir une amélioration de l’albuminurie, de la créatinine plasmatique, de l'urée plasmatique, du cholestérol plasmatique, ainsi que des changements histologiques et une meilleure survie à long terme.