Cas de décès après une thérapie génique contre la myopathie de Duchenne
3 octobre 2023
Les chercheurs rapportent ici le cas d’un patient de 27 ans, atteint de dystrophie musculaire de Duchenne. Le patient a été traité avec une thérapie génique : un virus adéno-associé recombinant de sérotype 9 contenant dSaCas9 fusionné à VP64, spécifiquement développé…
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Référence scientifique
Angela Lek et al. Death after High-Dose rAAV9 Gene Therapy in a Patient with Duchenne's Muscular Dystrophy. N Engl J Med. 2023 Sep 28;389(13):1203-1210.
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