11/03/2021
Un essai clinique de phase zéro utilisant l’ARN interférent pour traiter les glioblastomes
Oncologie
Le
glioblastome est un cancer très difficile à traiter, notamment à cause de la
barrière hémato-encéphalique. L’objectif de cet essai est d’évaluer l’innocuité
du médicament NU-0129 perfusé chez les patients atteints de glioblastome multiforme
ou gliosarcome. Il s’agit d’acides nucléiques sphériques (SNAs). Ceux-ci sont
composés de nanoparticules d’or sphérique conjuguées à de petits
oligonucléotides interférents. Les ARN interférents se lient aux ARNm pour empêcher
leur traduction. C’est l’inhibition post-transcriptionnelle des gènes.
L’ARN interférent utilisé ici cible l’oncogène Bcl2L12. Des études toxicologiques ont d’abord été réalisées chez des singes. Puis, un essai chez l’homme a été mené. Une faible dose de NU-0129 a été administrée chez 8 patients atteints de GBM récurrent. NU-0129 est capable de passer la barrière hemato-encéphalique et s’accumule dans la tumeur. Le niveau de protéine Bcl2L12 a également diminué. Ces résultats sont encourageants pour le traitement du glioblastome.
L’ARN interférent utilisé ici cible l’oncogène Bcl2L12. Des études toxicologiques ont d’abord été réalisées chez des singes. Puis, un essai chez l’homme a été mené. Une faible dose de NU-0129 a été administrée chez 8 patients atteints de GBM récurrent. NU-0129 est capable de passer la barrière hemato-encéphalique et s’accumule dans la tumeur. Le niveau de protéine Bcl2L12 a également diminué. Ces résultats sont encourageants pour le traitement du glioblastome.
Source(s) :
Science Translationnal Medecine, publié le 10/03/2021 ;
