Le givinostat dans la dystrophie musculaire de Duchenne

Dans cet essai clinique de phase 3, multicentrique, randomisé, en double aveugle, contre placebo, des chercheurs ont évalué l’efficacité et l’innocuité du givinostat dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Le givinostat est un inhibiteur de l'histone désacétylase, qui pourrait aider à contrer les effets du déficit en dystrophine. L’étude a porté sur 179 garçons d’âge médian 9,8 ans. Les capacités fonctionnelles, évaluées par le test de la montée des quatre marches, se sont détériorées pour les deux groupes de patients. La détérioration était cependant moins importante avec le givinostat qu’avec le placebo. Les effets indésirables les plus fréquents dans le groupe givinostat étaient la diarrhée et les vomissements. Une étude de prolongation en cours évalue l'innocuité et l'efficacité à long terme du givinostat chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.